È il farmaco più costoso al mondo ed è stato approvato una decina di giorni fa dalla Food and drug administration (Fda). Salverà molte vite umane!
Il 22 novembre scorso è una data che in molti ricorderanno perché è quella che ha sancito l’entrata in commercio di uno dei medicinali più costosi al mondo. Scopriamo di seguito a cosa serve e perché il suo prezzo è così alto.
Si tratta di un farmaco che aiuterà molte persone a sconfiggere una malattia abbastanza rara ma che potrebbe colpire ognuno di noi.
Un farmaco dal costo proibitivo
Si chiama Hemgenix,, ed è una terapia genica per trattare l’emofilia B, un disturbo della coagulazione causato da una mutazione genetica.
L’emofilia B è una malattia genetica rara causata dalla mancanza di un fattore della coagulazione del sangue, proteina necessaria per fermare le emorragie in caso di ferite, e riguarda un caso su 30.000 nella popolazione generale. Trattandosi di una malattia associata al cromosoma sessuale X, la maggior parte delle persone che manifestano i sintomi sono uomini, mentre generalmente le donne sono portatrici sane.
I sintomi includono episodi di sanguinamento prolungato o abbondante a seguito di ferite, o a causa di traumi e/o interventi chirurgici. Questa fuoriuscita di sangue può portare a gravi complicazioni, come emorragie nelle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni. Il trattamento di questa malattia in genere prevede la somministrazione del fattore di coagulazione mancante a scopo preventivo, oppure su richiesta, per fermare un’eventuale emorragia. Nei casi più gravi è richiesto un trattamento di routine con infusioni endovenose molto costoso e che col tempo può diminuire di efficacia.
L’efficacia del farmaco
Hemgenix, questo il nome del medicinale prodotto dall’azienda farmaceutica Csl Behring, consiste in una terapia genica e costerà 3,5 milioni di dollari a dose, il che lo rende il farmaco più costoso al mondo. Secondo gli studi clinici condotti finora, il medicinale in questione sarebbe in grado di eliminare, in oltre metà dei pazienti testati, gli episodi di sanguinamento associati alla malattia, con un potenziale risparmio sui costi sanitari. In Europa, Hemgenix è ancora in fase di valutazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema).
Ma perché questo farmaco costa così tanto? Innanzitutto perché funziona in maniera diversa rispetto ai precedenti. Hemgenix, infatti, è un vettore adenovirale somministrato in endovena in singola dose, che al suo interno trasporta il gene per il fattore di coagulazione mancante. Una volta in circolo, il gene viene espresso nel fegato, dove produce la proteina necessaria per prevenire gli episodi di sanguinamento. Le reazioni avverse più comuni associate al medicinale includono un aumento degli enzimi epatici, cefalea, lievi reazioni legate all’infusione endovena e sintomi simil-influenzali.
Un prezzo di acquisto altissimo
Tuttavia, l’innovatività del nuovo medicinale ha un costo che è decisamente elevato. Il prezzo di partenza, come detto prima, si aggira intorno ai 3,5 milioni di euro, ma uno studio dell’Institute for clinical and economic review, un’organizzazione senza scopo di lucro si occupa dei costi dei medicinali, stima una cifra un po’ più bassa. Per l’istituto, infatti, il prezzo equo per Hemgenix sarebbe compreso tra 2,93 milioni e 2,96 milioni di dollari a dose.
In più, dal momento che tratta una malattia genetica rara, il farmaco ha ottenuto la designazione di medicinale orfano, che, tra le altre cose, prevede che Csl Behring detenga diritti esclusivi sul mercato statunitense per i prossimi sette anni. In ogni caso, il prezzo al momento non verrà modificato perché Hemgenix è comunque il miglior farmaco in circolazione per combattere questa patologia, e i costi dei medicinali già in commercio non sono poi così bassi. Essendo un prodotto di terapia genica si spera attiri presto investitori interessati!
